După intrarea în celulă, siARN interacționează cu complexul de proteine pentru a elibera catena antisens, care va interacționa cu o porțiune complementară a ARNm cu degradarea acestuia. Teoretic, cu o secvență potrivită, siARN poate suprima expresia oricărei gene în corpul uman, implicat în dezvoltarea bolii. Terapia bazată pe utilizarea siARN are un mare potențial în tratamentul tumorilor maligne, infecțiilor virale (inclusiv HIV), maladiilor neurodegenerative și oftalmologice, osteoporoza, și multe altele. În prezent, studiile clinice sunt implicate în testarea a mai mult de 20 siARN-preparate.

After entering the cell, siRNA interacts with a protein complex to release the antisense strand, which will interact with the complementary site of the target mRNA, followed by its degradation. Theoretically, with a rationally matched sequence, siRNA can suppress the expression of any gene in the human body involved in the development of the disease. Therapy based on the use of siRNA has a great potential in the treatment of diseases such as malignant tumors, viral infections (including HIV), neurodegeneration, ophthalmic diseases, osteoporosis and many others. At present, more than 20 siRNA-drugs are involved in clinical trials.