Hiperlipidemia este un factor de risc bine stabilit pentru dezvoltarea bolilor cardiovasculare. Prin prevenirea distrugerii receptorilor LDL, nivelurile de LDL-C pot fi reduse cu 50% -60% peste cele obținute numai prin terapia cu statine. PCSK9 este o proprotein-сonvertază, care este implicată în degradarea receptorilor de lipoproteine cu densitate mică (LDL) în ficat. Mutațiile din gena PCSK9 determină hipercolesterolemie familială la un subgrup de pacienți prin reducerea numărului de receptori LDL de pe suprafața hepatocitelor. În schimb, alte mutații PCSK9 au ca rezultat concentrații neobișnuit de scăzute ale colesterolului LDL plasmatic și un risc redus de boală aterosclerotică. Blocarea activității PCSK9 cu anticorpi monoclonali reduce degradarea receptorilor LDL și crește degajarea colesterolului LDL. Injectarea de anticorpi specifici PCSK9 suprimă concentrațiile de LDL-colesterol timp de câteva săptămâni.

Hyperlipidemia is a well-established risk factor for developing cardiovascular disease. By preventing LDL receptor destruction, LDL-C levels can be lowered 50%-60% above that achieved by statin therapy alone. PCSK9 is a proprotein convertase which is involved in the degradation of low-density lipoprotein (LDL) receptors in the liver. Mutations in the PCSK9 gene cause familial hypercholesterolaemia in a subset of patients by reducing the number of LDL receptors on the surface of hepatocytes. Conversely, other PCSK9 mutations result in unusually low concentrations of plasma LDL cholesterol and a reduced risk of atherosclerotic disease. Blocking the activity of PCSK9 with monoclonal antibodies reduces the degradation of LDL receptors and increases the clearance of LDL cholesterol. An injection of PCSK9-specific antibody suppresses LDL-cholesterol concentrations for several weeks.

Гиперлипидемия – это установленный фактор риска развития сердечно-сосудистых заболеваний. Путем предотвращения разрушения LDL-рецептора уровни LDL-C могут быть снижены на 50-60% выше, чем при терапии статинами. PCSK9 представляет собой пропротеин-конвертазу, которая участвует в деградации рецепторов липопротеинов низкой плотности (LDL) в печени. Мутации в гене PCSK9 вызывают семейную гиперхолестеринемию у пациентов, уменьшая количество рецепторов LDL на поверхности гепатоцитов. Напротив, другие мутации PCSK9 приводят к необычно низким концентрациям холестерина ЛПНП в плазме и снижению риска развития атеросклероза. Блокирование активности PCSK9 с моноклональными антителами снижает деградацию рецепторов LDL и увеличивает клиренс холестерина LDL. При инъекции PCSK9-специфического антитела подавляютcя концентрации LDL-холестерина в течение нескольких недель.